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第 4 节 白血病的治疗 不止于骨髓移植（第2页）

身体内所有血细胞都是由造血干细胞在骨髓里分化分裂形成的。因此，如果能用正常健康的造血干细胞替换掉患者骨髓内受到白血病损害的造血干细胞，就有可能达到根治白血病的目的。

那么，这些正常健康的造血干细胞来自哪里呢？这些正常健康的细胞既可能来自患者本身（自体干细胞移植），也可能来自符合标准的他她人（异体干细胞移植）。

自体干细胞移植里的干细胞可以通过从患者自身的外周血或者骨髓里采集。采集完成后，我们需要先摧毁患者身体内的白血病细胞和残留的正常造血干细胞。这一过程又称为「清髓处理」，通常通过高剂量的化疗或者放疗来完成。清髓完成后，采集到的正常干细胞会被重新输送回患者体内，完成整个移植过程。

大部分人都只会接受一次移植，有些患者可能会把之前收集到的干细胞分两次移植，但这一方案是否对疗效有帮助还不明确。

与异体干细胞移植相比，自体干细胞移植失败率低一些，同时也不大容易出现移植物对抗宿主疾病。不过事物都是有两面性的，由于自体干细胞不存在任何适配问题，同时也就缺少了移植物抗肿瘤效应——即异体移植的细胞对癌细胞的杀伤能力，从而导致白血病复发的概率要大一些。

异体干细胞移植里的干细胞

（）

则通常由志愿者捐献，可能是亲属也可能是陌生人。因此，拥有合适的骨髓捐献者是异体干细胞移植的前提条件。

异体干细胞移植也需要先用高剂量的化疗或放疗进行清髓处理，移植失败率高于自体干细胞移植。首先是患者的身体可能会排斥外来的细胞，导致异体干细胞不能在患者的骨髓内「生根发芽」。其次，这些异体干细胞在患者体内扎根之后相当于再造了一个全新的免疫系统。这个全新的免疫系统很可能会反客为主，开始攻击患者的身体，即出现移植物对抗宿主疾病。

不过，只有异体干细胞移植能够提供移植物抗肿瘤效应，而这对确保白血病不复发又非常大的帮助。

干细胞移植总的来说风险还是比较大的，因此并不适合所有人。尤其是移植前的清髓处理需要用到比正常化疗、放疗高得多的剂量，身体状况不好或者年龄大的患者很难扛住。这些病人中的一部分也可能适合低强度的异体干细胞移植。低强度主要指的是移植前的清髓处理避免使用太高剂量的放化疗，让患者体内始终保留一部分癌细胞和正常血液细胞。

低强度的异体移植不能避免移植物对抗宿主疾病，同时由于癌细胞没有被清除干净，对移植物抗肿瘤效应的依赖也就越大了。

CAR-T细胞疗法

CAR-T细胞疗法是「过继细胞疗法」（Adoptivecelltherapy，ACT）的一类。CAR-T细胞疗法需要用到一种类似「转基因」的技术，该疗法首先需要从患者体内取出T淋巴细胞，然后通过转入嵌合抗原受体（CAR）使从病人体内获取的普通T细胞升级成为一种针对癌细胞的「大规模杀伤性武器」，即「CAR-T细胞」。最后，我们只需要再把这种升级后的CAR-T细胞重新输回患者体内，就可以等待CAR-T细胞把癌细胞「杀个精光」。

这个流程体现了过继细胞疗法的两大特点：

第一，这种疗法是非常具有个性和靶向性的，也就是说，给每位患者注射的细胞都是依据患者自身情况「量身定制」的，提高了打击的精准度；

第二，这种疗法给患者注射的并不是我们印象里的化学药物，而是活生生的细胞。这些活细胞仍然可以在患者体内继续增殖，并保持对癌细胞的杀伤力。

目前经美国食品药品监督管理局批准上市的CAR-T细胞疗法可用于治疗复发难治型急性B淋巴细胞白血病（rrB-cellALL）和弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL），还有很多针对白血病的CAR-T细胞疗法正在临床试验中，相信不久的将来我们会见到越来越多的CAR-T细胞疗法运用于白血病的常规治疗中。

其他疗法

前面我们基本总结了白血病中最常见的治疗方法，这里我们再说一说其它可能遇到的白血病治疗方案。

第一种方案就是「不治疗」。

是的，你没听错，「不治疗」也是一种治疗方案。

不治疗主要针对的是慢性淋巴细胞性白血病（CLL），它不是指消极的等待病情恶化，而是为了防止过度治疗，让病人白遭治疗之苦和副作用。

研究发现，很多CLL患者的病情进展速度十分缓慢，很可能一辈子都到不了需要治疗的程度。因此，不少CLL患者只需要定期主动复查，只有等病情进展到一定程度后才需要开始接受治疗。

第二种值得一提的治疗种类是支持疗法（supportivetreatment）。

支持疗法主要针对的不是白血病本身，而是白血病的一系列并发症，包括由白血病治疗带来的一些不良反应。我们血液系统出问题后，很容易出现凝血功能不足、反复感染等问题，支持疗法就是为了解决这些问题而存在的。

常见的白血病支持疗法包括注射流感、肺炎等常见传染病疫苗，输送血细胞血小板，注射免疫球蛋白、使用促进免疫细胞和红细胞增殖的生长因子如G-CSFGM-CSF类药物，以及使用抗生素、抗病毒、抗真菌等抗感染药物。

最后一类我想简单介绍的方法是补充和替代疗法。

一般来说，不属于化疗、放疗、靶向疗法、骨髓移植、CAR-T细胞疗法等「标准癌症疗法」的治疗方案都属于补充和替代疗法，常见的补充和替代疗法包括食疗、推拿等。

标准疗法的背后都有大量临床试验和基础研究数据的支撑，其有效性是经过现代科学方法证实的。虽然目前没有任何证据表明补替疗法能治好癌症，但确实有少量证据显示，将某些补替疗法和标准癌症疗法一起使用的时候，能稍微缓解一些标准疗法带来的副作用。

此外，使用补替疗法可能会让患者的心情更加愉悦，积极向上的心态对癌症治疗也有一定的帮助。然而，使用补充和替代疗法仍然有非常大的风险甚至存在一定的安全隐患。

因此，哪怕真的要采用一些「偏方」或者是其他非常规治疗手段，也一定要和正规医院的主治医师沟通好，确保知晓相关的风险后再谨慎使用。

小结

我们可以看到白血病的治疗手段是多种多样的，每种方法都有其优劣。关键还是要根据自身情况进行选择。这个时候最好还是心平气和的与主治医师多沟通自己的想法，如果时间和条件允许的话，也可以多听听不同医生的意见再进行选择。

至此，从1820年左右首次被报道以来，两百年来白血病故事的主线我们就介绍完了。然而，人类和白血病之间的战争远未结束，最新数据显示在过去的一年（2020）中，世界范围内仍然有40多万新增白血病患者和30多万人死于白血病。在世界上很多地方的医院和实验室内，针对白血病的新型预防、诊断和治疗方法仍在不停地被发现和创造出来。我相信这场对抗白血病的战争人类终将取胜——也只能是人类获胜。备案号:YXX1bn5RoGUJ8LJ6zCgzPO

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